哈醫(yī)大一院開展黑龍江省首例抗人補(bǔ)體蛋白C5單克隆抗體治療難治型全身型重癥肌無(wú)力

近日，哈醫(yī)大一院神經(jīng)內(nèi)科鐘鏑教授團(tuán)隊(duì)成功應(yīng)用抗人補(bǔ)體蛋白C5單克隆抗體治療一名難治型中度全身型重癥肌無(wú)力患者，為黑龍江省首例。

反反復(fù)復(fù)、病情難控

張女士（化名），51歲，2022年9月因“雙側(cè)眼瞼下垂”確診為AChR抗體陽(yáng)性的重癥肌無(wú)力眼肌型，由于患者既往疾病原因及個(gè)人要求沒有使用激素及其他免疫抑制劑，僅以溴比斯的明維持，病情反反復(fù)復(fù)，控制不佳。從今年5月起，出現(xiàn)了吞咽困難，四肢無(wú)力，行走費(fèi)力，并伴有間斷的呼吸困難。經(jīng)過陳洪蘋醫(yī)生系統(tǒng)評(píng)估，考慮患者目前已轉(zhuǎn)化為全身型重癥肌無(wú)力，并屬于中度型，經(jīng)過溝通后，給予近2周期FcRn拮抗劑治療后，肢體無(wú)力及吞咽困難等癥狀明顯好轉(zhuǎn)，但仍有明顯的眼瞼下垂、復(fù)視，嚴(yán)重影響日常生活。鐘鏑教授組織團(tuán)隊(duì)成員進(jìn)行討論，如何進(jìn)一步改善患者的臨床評(píng)分、提高生活質(zhì)量是團(tuán)隊(duì)關(guān)注的焦點(diǎn)。

醫(yī)保支撐，治療可及

在過去的 15～20 年內(nèi)，隨著各種新型免疫抑制劑的不斷涌現(xiàn)，重癥肌無(wú)力（MG）患者的預(yù)后有了顯著的改善。但在臨床上，仍有 10%～20% 的患者與上文描述中的病例類似，對(duì)常規(guī)治療未充分反應(yīng)或不耐受、免疫抑制治療難減量或反復(fù)發(fā)生肌無(wú)力危象，這類 MG 被稱為難治性重癥肌無(wú)力?？谷搜a(bǔ)體蛋白C5單克隆抗體，簡(jiǎn)稱C5補(bǔ)體抑制劑，在2023年6月經(jīng)中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽(yáng)性的難治性全身型重癥肌無(wú)力成人患者，可通過選擇性抑制末端補(bǔ)體C5的激活來(lái)發(fā)揮作用，減少炎癥反應(yīng)和損傷，從而改善患者的癥狀和生活質(zhì)量。該藥物已于2023年底納入醫(yī)保，并于2024年1月1日起實(shí)行新的醫(yī)保價(jià)格，意味著這款曾經(jīng)被福布斯評(píng)為“世界上最昂貴的藥物”變得觸手可及。

張女士的情況，團(tuán)隊(duì)討論考慮該患者對(duì)FcRn拮抗劑應(yīng)答不完全，建議啟動(dòng)C5補(bǔ)體抑制劑治療。經(jīng)患方同意，陳洪蘋指導(dǎo)其注射了腦膜炎球菌疫苗，兩周后，團(tuán)隊(duì)為其啟動(dòng)了C5補(bǔ)體抑制劑免疫治療，張女士成為黑龍江省首例應(yīng)用C5補(bǔ)體抑制劑治療難治型重癥肌無(wú)力的患者。目前患者經(jīng)過四次治療后，病情控制效果滿意，患者睜眼費(fèi)力及復(fù)視明顯緩解，臨床評(píng)分明顯改善。

抗人補(bǔ)體蛋白C5單克隆抗體的成功應(yīng)用，不僅為難治性全身型重癥肌無(wú)力提供了更多選擇，也為我院治療重癥肌無(wú)力積攢了寶貴經(jīng)驗(yàn)。

哈醫(yī)大一院神經(jīng)內(nèi)科一病房鐘鏑教授團(tuán)隊(duì)，長(zhǎng)期致力于神經(jīng)系統(tǒng)免疫疾病的診斷及治療，包括重癥肌無(wú)力、多發(fā)性硬化、視神經(jīng)脊髓炎等。

譜系疾病、格林—巴利綜合征等神經(jīng)免疫疾病的診療方面有著豐富的臨床經(jīng)驗(yàn)。為更好地幫助神經(jīng)免疫病患者，以鐘鏑教授、陳洪蘋教授、趙秀麗教授為首，神經(jīng)免疫專病團(tuán)隊(duì)開設(shè)了神經(jīng)免疫專病門診，建立了多個(gè)專病隨訪微信群，定期開展線上線下健康宣教活動(dòng)，為廣大病友答疑解惑、排憂解難。

陳洪蘋 王玉 哈爾濱日?qǐng)?bào)記者 董彤